HDR - Aurélie BEDEL - "Thérapie génique: de l'efficacité à la sécurité"

Résumé

La thérapie génique a été initialement conçue comme une approche thérapeutique destinées aux maladies génétiques rares monogéniques , délivrant aux cellules un gène « sain » capable de suppléer le gène « malade ». Aujourd’hui, les modalités et les indications se révèlent beaucoup plus larges et peuvent utiliser CRISPR pour faire de l'édition génique. Son utilisation devient beaucoup plus large: immunothérapie contre les cancers (CAR-T) en particulier, et est en développement pour les maladies multifactorielles fréquentes.
Toutes ces modifications du génome peuvent induire de la génotoxicité. Les travaux présentés s'attachent à décrire les décrire, les comprendre, pour mieux les prévenir.
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